中國腫瘤臨床年鑒(2012)（簡體書）

2012年是不平凡的一年。中國醫改取得了舉世矚目的偉大成果；13億國民獲得了程度不同的醫療保障；開創了全民醫保的新時代。不斷深化的公立醫院改革使公立醫院的服務體系進一步完善。自2012年起，包括兒童白血病、乳腺癌、宮頸癌、肺癌、食管癌、胃癌、結腸癌、直腸癌在內的20種疾病全部納入大病保障范疇，報銷比例不低于90010。此項政策將切實緩解百姓“因病致貧、因病返貧”的問題。2012年，中國腫瘤診治的能力繼續提高，腫瘤防控的經費繼續增加，中國腫瘤界醫務工作者以更加旺盛的精力將中國腫瘤臨床水平推向一個新高度。

（二）腫瘤基因治療的有關問題
1.腫瘤基因治療及其治療載體
腫瘤基因治療（tumor genet herapy）是腫瘤治療研究中的一項重大突破，是隨著DNA重組技術的成熟而發展起來的，是以改變人的遺傳物質為基礎的生物醫學治療技術，是通過一定方式將人正常基因或有治療作用的DNA序列導人人體靶細胞而干預疾病的發生、發展和進程，糾正人自身基因結構或功能上的錯亂，關閉或抑制異常表達基因，殺滅病變細胞或增強機體清除病變細胞的能力等，從而達到治療疾病的目的1112]。基因治療可干擾某個基因的功能、恢復失去的功能和啟動一個新功能。基因治療的策略，即達到基因置換、基因增補、基因修飾、基因抑制或封閉。
基因治療的關鍵是外源基因在目的細胞中高效、穩定的表達，這在很大程度上取決于基因治療采取的載體（vector）系統。目前，使用的載體系統有10余種，分為病毒載體和非病毒載體。非病毒介導的基因轉移系統具有毒性及免疫反應低，外源基因整合概率低，無基因插入片段大小的限制，使用簡便，獲得方便，便于保存和檢驗等優點；但基因轉移效率低下，基因表達時間短。在實際應用中，病毒載體約占85%。但病毒載體，由于其免疫原性及對宿主的安全問題，只有少數病毒能夠改造成為基因治療所需要的載體。
隨著癌基因和抑癌基因的相繼發現及分子生物學手段的發展和完善，基因治療在腫瘤治療中會起到重要的作用。目前，腫瘤基因治療常用的策略有細胞因子導人、腫瘤疫苗制備、自殺基因療法、利用反義技術封閉活化的癌基因、基因敲除、基因突變、向靶組織轉移抑癌基因以及RNA干擾癌基因等[13-15]。
2.基因治療的有關問題
腫瘤的發生是一個極為復雜的過程，有許多基因突變會導致腫瘤的發生。因此，腫瘤基因治療最大的挑戰是有效基因的篩選，其次是載體安全性控制。基因治療載體涉及靶向性、轉染效率和表達時間。各種病毒載體有自身的利弊，除了對其選擇外，只有通過自身的不斷改造、完善，才能得到更好的應用。
然而，真正將腫瘤基因用于臨床的尚少，有價值的基因不多，說明基因治療的臨床療效還不夠理想，其原因可能是體外實驗和體內試驗、基礎實驗技術和臨床應用之間有一定的差異性，這其中有許多機制需要進一步深入探討。另外，長期安全性問題，也限制了基因治療臨床應用的發展。因此，導入基因的載體需要進一步地定向、整合，其基因表達量及其可控性有待進一步提高。
雖然腫瘤基因治療還存在諸多問題，但其基礎理論將會得到逐步闡明，其發展前景是可觀的。傳統的治療模式難以從根本上解決腫瘤細胞的遺傳性改變。作為一種全新的腫瘤基因治療是追根溯源，在基因水平上徹底糾正細胞的遺傳缺陷。隨著對癌變機制、癌細胞信號轉導和癌細胞遺傳特征研究的深入，基因導入系統的改造、表達元件的應用、新的治療基因的發現、基因操作技術的發展及多基因聯合治療，可能逐漸解決這些問題。可以相信，基因治療將成為惡性腫瘤治療重要的組成部分；在腫瘤綜合治療、防止腫瘤細胞復發和轉移等方面發揮重要的作用。可以預期，在10～20年內，腫瘤基因治療一定會有重大突破，成為腫瘤綜合治療一種必不可少的治療手段[16-22]。
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